MYOZYME 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz

Betegtájékoztató

1. Milyen típusú gyógyszer a Myozyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Myozyme az igazoltan Pompe-kórral diagnosztizált felnőttek, gyermekek és serdülők kezelésére használatos minden életkorban.

A Pompe-kórban szenvedők szervezete nem termel eleget az alfa-glükozidáz nevű enzimből. Ez az enzim felelős a glikogénszint (egy szénhidrátfajta) szabályozásáért. A glikogén energiát biztosít a szervezet számára, azonban Pompe-kór esetén a glikogénszint túlságosan megemelkedhet.

A Myozyme egy alfa-alglükozidáz nevű mesterséges enzimet tartalmaz, amely pótolja a Pompe-kór miatt hiányzó természetes enzimet.


2. Tudnivalók a Myozyme alkalmazása előtt

Ne alkalmazza a Myozyme-ot:
Ha életveszélyes allergiás (túlérzékenységi) reakciókat tapasztalt az alfa-alglükozidázra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére és a gyógyszer újbóli adása sem sikerült jól. Az életveszélyes allergiás reakciók tünetei közé tartozik, de nem kizárólagosan, az alacsony vérnyomás, a nagyon magas szívfrekvencia, a légzési nehézség, a hányás, az arc feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Ha Önt Myozyme-mal kezelik, előfordulhat, hogy a gyógyszer beadása alatt vagy az infúziót követő órákban infúzióval összefüggő reakciók lépnek fel Önnél. Az ilyen reakciók olyan különböző tünetekből tevődnek össze, mint az alacsony vérnyomás, kellemetlen mellkasi érzés, szorító érzés a torokban, az arc, ajkak vagy nyelv duzzanata (angioödéma), csalánkiütés (urtikária), szédülés, kiütés, bőrviszketés, hányinger, hányás, köhögés és hörgőgörcs (az infúzióval összefüggő reakciók teljes felsorolását lásd a 4. pontban). Az infúzióval összefüggő reakció néha nagyon súlyos is lehet. Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, haladéktalanul forduljon kezelőorvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére előkezelési gyógyszereket (például antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

Egyes vizsgálatokban az orvosok gyógyszereket használtak az immunrendszer elnyomására, hogy ezáltal csökkenjen az ellenanyagok termelődése. Mivel Ön Pompe-kórban szenved, fennáll annak a kockázata, hogy súlyos légúti- vagy tüdőfertőzést kap. Ezeknek a gyógyszereknek az immunrendszer elnyomására való használata tovább növelheti ezt a kockázatot.
Ha súlyos fekélyes elváltozásokat észlel a bőrén, kérjük, tájékoztassa kezelőorvosát. Ha alsó végtagjain vagy testszerte jelentkező vizenyőt (ödémát) észlel, tájékoztassa kezelőorvosát. Kezelőorvosának mérlegelnie kell a Myozyme adásának felfüggesztését és a megfelelő orvosi ellátás megkezdését. A Myozyme újbóli alkalmazásának előnyeit és kockázatait kezelőorvosának kell mérlegelnie.

Egyéb gyógyszerek és a Myozyme
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Terhesség, szoptatás és termékenység
A Myozyme terhes nők körében történő használatával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok. A Myozyme a terhesség ideje alatt nem adható, kivéve, ha erre egyértelműen szükség van. A Myozyme alkalmazásának időtartama alatt a szoptatás abbahagyása javasolt. Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A Myozyme infúzió beadása után rövid ideig a gépjárművezetés vagy a gépekkel végzett munka során legyen óvatos, mert szédülést, aluszékonyságot, remegést, és/vagy alacsony vérnyomást tapasztalhat.

A Myozyme nátriumot tartalmaz
A gyógyszer injekciós üvegenként kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz, azaz gyakorlatilag nátriummentes.


3. Hogyan kell alkalmazni a Myozyme-ot?

A Myozyme-ot a Pompe-kór kezelésében tapasztalatokkal rendelkező orvos felügyelete mellett adják be Önnek.

Az adagot az Ön testtömege alapján határozzák meg. A Myozyme ajánlott adagja testtömegkilogrammonként 20 mg. Ezt kéthetente egyszer adják be Önnek.

Alkalmazása gyermekeknél és serdülőknél
A Myozyme gyermekeknél és serdülőknél javasolt adagolása azonos a felnőttekével.

Használati utasítások
A Myozyme-ot a vénába juttatva (intravénás infúzió formájában) adják be. A készítmény por formában kerül forgalomba, amelyet beadás előtt steril vízzel kevernek össze.

Ha az előírtnál több Myozyme-ot alkalmazott
Ha az ajánlottnál nagyobb adagban vagy gyorsabb infúziós sebességgel alkalmazták Önnél a Myozyme-ot, infúziós reakciókat tapasztalhat. Az ilyen reakciónak az alábbi tünetei lehetnek:
- a bőr és az ajkak kékes elszíneződése a test szöveteinek oxigénhiánya miatt, gyorsabb szívverés, szívdobogásérzés;
- nehézlégzés, köhögés;
- szédülés, fejfájás, ízérzészavar;
- magasvérnyomás, kipirulás;
- duzzanat a nyelvben, hányás, hasmenés, hányinger;
- mellkasi fájdalom, kellemetlen érzés a mellkasban, szorító érzés a torokban, láz, borzongás, fázás, bőrpír az infúzió beadásának helyén;
- izomfájdalom;
- a bőr kipirosodása.

Azonnal szóljon kezelőorvosának, ha ilyen reakciót tapasztal (lásd 2. pont). Az infúzió sebességét csökkenteni fogják vagy átmenetileg megszakítják az infúzió beadását és szükség esetén megfelelő kezelést alkalmaznak Önnél.

Ha elfelejtette alkalmazni a Myozyme-ot
Ha egy infúziót kihagyott, kérjük, forduljon kezelőorvosához.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

A mellékhatások főként a gyógyszer beadása alatt vagy nem sokkal utána jelentkeztek ("infúzióval kapcsolatos hatások"). Az infúzióval kapcsolatos reakciók némelyike súlyos vagy életveszélyes volt. Egyes betegek esetében életveszélyes reakciók, így nagyon súlyos, kiterjedt allergiás reakciók és anafilaxiás sokk előfordulásáról számoltak be. Az ilyen reakciók tünetei közé tartozik az alacsony vérnyomás, a nagyon magas szívfrekvencia, a légzési nehézség, a hányás, az arc, ajkak vagy nyelv feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés. Egyes betegek influenzaszerű tünetek formájában tapasztalták az infúzióval kapcsolatos mellékhatásokat, és amelyek az infúzió befejezése után még néhány napig fennálltak.
Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, kérjük, haladéktalanul forduljon kezelőorvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére előkezelési gyógyszereket (például antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

Nagyon gyakori: 10 betegből több mint 1-et érinthet
- Csalánkiütés
- Kiütés
- Emelkedett szívfrekvencia
- Arc kipirulása
- Láz vagy hőemelkedés
- Köhögés
- Megnövekedett légzésszám
- Hányás
- Csökkent oxigénszint a vérben

Gyakori: 10 betegből legfeljebb 1-et érinthet
- Sápadtság
- Megemelkedett vagy magas vérnyomás
- A bőr kékes elszíneződése
- Hidegrázás
- Izgatottság
- Remegés
- Fejfájás
- Bizsergés
- Az infúzió beadásának helyén jelentkező fájdalom vagy helyi reakció
- Szédülés
- Ingerlékenység
- Bőrviszketés
- Öklendezés
- Az arc, a garat feldagadása, illetve az arc, a garat és a nyelv egyidejű, kifejezett feldagadása egy súlyos allergiás reakció következtében
- A karok és lábak feldagadása
- Hányinger
- Kellemetlen érzés a mellkasban
- Szorító érzés a torokban
- Hasmenés
- Fáradtság
- Izomfájdalom
- Izomgörcsök
- Súlyos fekélyes bőrelváltozások
- Bőrpír

Nem ismert: a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg
- Szem körüli duzzanat
- Szokatlan hangokkal járó (esetleg sípoló) levegővétel
- Nehézlégzés (beleértve a légszomjat is)
- Hideg végtagok (például kézfejek, lábfejek)
- Csökkent vérnyomás vagy alacsony vérnyomás
- Az erek összeszűkülése, aminek következtében csökken a véráramlás
- A hörgők hirtelen beszűkülése, ami gátolja a levegő beáramlását a tüdőbe (hörgőgörcs)
- Forróságérzet
- Fázás
- Általános rossz közérzet
- Gyengeség
- Álmosság
- Fokozott izzadás
- Könnyezés
- Márványozott bőr
- Nyugtalanság
- Sípoló légzés
- Torokirritáció
- Oxigénhiány a szervezet szöveteiben
- Csökkent pulzusszám
- Szívmegállás
- Erőteljes szívverés, amely gyors vagy szabálytalan lehet (szívdobogásérzés)
- Mellkasi fájdalom (nem szív eredetű)
- A szemgolyót és a szemhéjat fedő hártya gyulladása (kötőhártya-gyulladás)
- Hasi fájdalom
- Emésztési zavar
- Nyelési nehézség
- Ízületi fájdalom
- Átmeneti légzésleállás vagy a légzés hirtelen megszűnése
- Fehérjevesztés a vizelettel
- Nefrózis szindróma (veseeredetű tünetegyüttes): az alsó végtagokon vagy testszerte jelentkező vizenyők (ödémák kialakulása), fehérjevesztés a vizeleten keresztül
- Duzzanat és a bőr megvastagodása az infúzió beadása helyén, a gyógyszer erekből történő szivárgása esetén
- A tenyér bőrének kivörösödése
- Átmeneti bőrelszíneződés
- Bőrpír az infúzió beadásának helyén
- Csalánkiütés (kiütés) az infúzió beadásának helyén
- Viszketés az infúzió beadásának helyén
- Hólyagok.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti a https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/ weboldalon. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell a Myozyme-ot tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A címkén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó.

Hígítás után ajánlott a készítményt azonnal felhasználni. Ugyanakkor a kész oldat 24 órán keresztül megőrzi kémiai és fizikai stabilitását, 2-8 °C-on, fénytől védett helyen való tárolás esetén.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk


Mit tartalmaz a Myozyme
- A készítmény hatóanyaga az alfa-alglükozidáz. 50 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként. Feloldás után 1 ml oldat 5 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz, hígítás után a koncentráció 0,5 mg és 4 mg/ml között változik.
- Egyéb összetevői:
-- mannit (E421),
-- nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát (E339)
-- dinátrium-foszfát-heptahidrát (E339)
-- poliszorbát 80 (E433).

Milyen a Myozyme külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (50 mg/injekciós üveg). Az egyes kiszerelések 1, 10 vagy 25 injekciós üveget tartalmaznak. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A por fehér vagy törtfehér színű. A feloldást követően tiszta, színtelen vagy halványsárga színű oldat áll rendelkezésre, amely szemcséket tartalmazhat. Az elkészített oldatot tovább kell hígítani.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 04. 04.