Harcban a ritka betegségekkel: a cisztás fibrózis első oki gyógyszere lehet...

A cisztás fibrózist kezelő első (oki) gyógyszert jövőre kezdhetik forgalmazni. A következő évben várhatóan piacra kerülnek az első olyan gyógyszerek, amelyek a cisztás fibrózisnak nem csak a tüneteit kezelik, hanem a probléma gyökerét szüntetik meg.

A tesztelések során napi két tabletta a legyengült állapotban lévő emberek tüdejének egészségi szintjét jelentős mértékben javította. A kísérletben résztvevő cisztás fibrózistól szenvedő betegek egy kis súlyt is felszedtek és kevesebb antibiotikumra volt szükségük.

Amennyiben a gyerekeken végzett tesztek is hasonlóan sikeresnek bizonyulnak, akkor a gyógyszergyártó vállalat még idén kérvényezni fogja a gyógyszer értékesítési jogát Európában, így a forgalmazás várhatóan 2012-ben indulhatna el.

Nagy-Britanniában közel 8 000 cisztás fibrózisban szenvedő felnőtt és gyerek él, köztük Gordon Brown négy és fél éves kisfia. A cisztás fibrózis az egyik leggyakoribb, életveszélyes, örökletes tüdő- és anyagcsere-betegség. A sűrű, ragadós nyák eltömíti a légzőszerveket, aminek következtében visszatérő mellkasi fertőzések alakulnak ki. Továbbá jellemző melléktünet még a cukorbetegség és a meddőség. Annak ellenére, hogy az elmúlt években sokat fejlődött a betegség kezelése, a cisztás fibrózosban szenvedők várható életkora továbbra is csak körülbelül negyven év, és eddig nem találtak oki gyógyszert.

A tesztelés során 161 cisztás fibrózisos beteget kezeltek. Egy részüket a VX-770 jelű új szerrel kezelték, míg a kontrollcsoportnak placebót adtak. A VX-770 kezelésnek köszönhetően a betegek tüdőfunkciói 20%-kal javultak, és jelentős súlygyarapodás is megfigyelhető volt a legyengült szervezetű embereknél. Ezen kívül a kezelésnek köszönhetően a betegeknek feleannyi antibiotikumra volt szükségük.