Regionális szinten is kiemelkedő számú és komplexitású klinikai vizsgálatot végez Magyarországon a Janssen.
A gyermek ritka betegségben szenved, csak egy drága kezelés segíthet rajta.
Az SMA szűrési program célja, hogy az érintett kisbabák a lehető leghamarabb megkapják az állam által biztosított génterápiás kezelést.
Több mint 360 kutató és kutatócsoport részesül költségvetési támogatásban összesen 13,8 milliárd értékben – közölte a Kulturális és Innovációs Minisztérium.
A Semmelweisen az eljárás során a petefészket eltávolítják, lefagyasztják, majd felnőttkorban visszaültetik a hasüregbe, a későbbi gyermekvállalás érdekében.
Jóváhagytak egy génterápiát két vérbetegség, a sarlósejtes betegség és a béta-thalassaemia gyógyításához.
Múlt hét pénteken megtörtént az első újszülött korban kiszűrt SMA-s csecsemő génterápiás kezelése a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában.
Van már olyan korszerű genetikai vizsgálat, amivel már a fogantatás előtt fel lehet mérni a szülőpárnál az SMA kialakulásának kockázatát.