A páciensek sokszor magukra maradnak a döntési folyamatokban, és nincs módjuk arra, hogy tájékozottan véleményezzék az őket érintő intézkedéseket Kaló Zoltán, a Semmelweis Egyetem kutatótanára szerint.
A ritka betegségek egy részét csak vérplazmából készült gyógyszerrel lehet kezelni, a vérplazma egyetlen forrását pedig az önkéntes donorok képezik.
Az immáron 16. alkalommal megrendezett Ritka Betegségek Világnapja hagyományos időpontja minden év februárjának utolsó hétvégéje.
Egy 23 éves nő egy ritka genetikai betegséggel, az úgynevezett cisztinózissal született, amely világszerte mindössze 3000 embert érint. Mégis boldog, és másokat inspirál.