Egy hároméves kisfiú ritka májdaganata a kezelések ellenére újra kiújult, és a kemoterápiára sem reagált. A történet azonban váratlan fordulatot vett: két kísérleti sejtterápia után a vizsgálatok már nem mutattak ki aktív daganatot.
- Egy hároméves fiúnál áttétes hepatoblastomát diagnosztizáltak, amely a kemoterápiára már nem reagált.
- A gyermek háromféle kemoterápián, májdaganat-eltávolításon és két tüdőműtéten esett át, de betegsége kiújult.
- Ezután kísérleti glypican-3-specifikus CAR-T-sejt-terápiában vett részt, amely két adag után teljes regressziót eredményezett.
- A daganat jelei a második infúzió után eltűntek, és 12 hónappal később is betegségmentes maradt.
- Bár az eset biztató, a terápia hatékonyságát más gyermekeknél még további vizsgálatokkal kell igazolni.
A hároméves kisfiúnál áttétes hepatoblastomát diagnosztizáltak - számolt be róla a People. Ez a máj szöveteiből kiinduló ritka gyermekkori daganat, amely leggyakrabban hároméves kor alatt fordul elő. A gyermek esetében ráadásul olyan betegségről volt szó, amely a kezelés során ellenállóvá vált a kemoterápiával szemben.
A történetet különösen figyelemre méltóvá teszi, hogy a kisfiú addigra már komoly kezeléssorozaton volt túl. Háromféle kemoterápiás kezelést kapott, eltávolították az elsődleges májdaganatát, és két műtéten is átesett a tüdőben kialakult áttétek miatt. A betegség azonban az utolsó műtét után gyorsan visszatért, és új áttétes daganat alakult ki.
A kemoterápia már nem tudta megállítani a betegséget
Amikor a kisfiút a későbbi klinikai vizsgálatot végző szakemberek kezelésbe vették, a máj bal lebenyében egy több mint 11 centiméteres daganat volt. A korábbi kezelések ellenére a betegség kiújult, a kemoterápia pedig már nem bizonyult hatékonynak.
Ekkor került szóba egy kísérleti kezelés. A gyermeket bevonták a CARE nevű klinikai vizsgálatba, amelyet a Baylor College of Medicine-nel folytatnak, és olyan gyermekeket kezelnek, akiknek a daganatos betegsége kiújult. A vizsgálatban egy speciálisan módosított CAR-T-sejt-terápiát alkalmaztak.
Egy újfajta CAR-T-kezelést kapott
A kisfiú történetének kulcsa egy kísérleti CAR-T-sejt-terápia volt. A kezelés során úgynevezett glypican-3-specifikus CAR-T-sejteket alkalmaztak, amelyek interleukin-15-öt és interleukin-21-et is kifejeztek. A gyermek két adag ilyen sejtet kapott.
Az első infúzió után már részleges választ tapasztaltak. Ezután következett a második kezelés, amely előtt nem alkalmaztak limfodepléciót. A második infúzió után végzett képalkotó vizsgálatokon az áttétes betegség eltűnt, csak visszamaradt hegesedést láttak.
A második kezelés után már nem látták az áttétes daganatot
A második infúzió utáni eredmény volt a történet legfontosabb fordulata. A vizsgálatok alapján teljes regresszió következett be, vagyis az áttétes daganat jelei eltűntek. A kisfiú 12 hónappal később is betegségmentes volt.
A kutatók azért is tartják figyelemre méltónak az esetet, mert egy kemoterápiára már nem reagáló szolid daganatnál sikerült tartós teljes remissziót elérni. Ráadásul a kezelést járóbeteg-ellátás keretében végezték, és a gyermeknél nem jelentkezett szisztémás toxikus hatás.
Miért számít újnak ez a kezelés?
A kisfiú nem egy már rutinszerűen alkalmazott, minden hepatoblastomás gyermek számára elérhető kezelést kapott, hanem egy klinikai vizsgálat keretében alkalmazott kísérleti CAR-T-sejt-terápiát. A CARE vizsgálat célja olyan gyermekek kezelése, akiknek a szolid daganata a korábbi terápiák után kiújult.
Ebben az esetben a kezelés eredménye különösen azért fontos, mert a gyermek betegsége a három korábbi kemoterápiás kezelési vonal, az elsődleges daganat eltávolítása és a tüdőáttétek két műtéte után is visszatért. A klinikai vizsgálat megkezdése előtt a daganat már nem reagált a kemoterápiára.
Az eset eredményeit 2026. szeptember 9-én a The New England Journal of Medicine folyóiratban ismertették. A kezelésben és a kutatásban több amerikai intézmény szakemberei működtek közre, köztük a Baylor College of Medicine és a Texas Children's Hospital.
Egyetlen sikeres eset még nem jelenti azt, hogy minden gyermeknél működik
Az eredmény rendkívül biztató, ugyanakkor fontos, hogy egyetlen gyermek kezeléséről van szó, ráadásul klinikai vizsgálat keretében alkalmazott kísérleti terápiáról. Ebből önmagában még nem lehet arra következtetni, hogy ugyanez a kezelés minden hasonló daganattal küzdő gyermeknél ugyanilyen eredményt hozna.
A mostani eset jelentőségét az adja, hogy egy olyan szolid daganatnál sikerült teljes és legalább egy éven át fennmaradó remissziót elérni, amely a korábbi kezelésekre már nem reagált. A gyermeknél a második CAR-T-infúzió után a képalkotó vizsgálatokon megszűntek az áttétes betegség jelei, és 12 hónappal később továbbra is betegségmentes volt.
A kezelés tehát egyelőre nem tekinthető a hepatoblastoma új, általánosan alkalmazható gyógymódjának. A kisfiú története azonban azt mutatja, hogy a vizsgált CAR-T-technológia olyan gyermekkori szolid daganatok kezelésében is lehetőséget jelenthet, amelyeknél a korábban alkalmazott terápiák már nem tudták megállítani a betegséget.
Folyton jóllakottnak érzi magát, pedig alig evett? A májrák kevésbé ismert tünete is lehet
- Kísérleti kezelés: a rák jelei két adag után eltűntek egy 3 éves fiúnál - agresszív májrák áttétjei voltak
- Folyton jóllakottnak érzi magát, pedig alig evett? A májrák kevésbé ismert tünete is lehet
- Hogyan alakul ki a májrák, és kik vannak leginkább veszélyben?
- Amikor a máj feladja a harcot: ezek a figyelmeztető jelek komoly problémákat jelezhetnek
- Sokan csak legyintenek a vállfájdalomra – pedig a májrákot is jelezhet
- Egyre több ember szenved bél-, máj- és hasnyálmirigyrákban: egy onkológus elmagyarázza az okát!
Gyakori kérdések a hepatoblastomáról
Mi az a hepatoblastoma?
A hepatoblastoma egy ritka, rosszindulatú májdaganat, amely elsősorban csecsemőket és kisgyermekeket érint. Bár gyermekkorban a májdaganatok összességében ritkák, a hepatoblastoma ezek közül a leggyakoribb rosszindulatú típus. Legtöbbször hároméves kor előtt diagnosztizálják, de ötéves korig is előfordulhat. A daganat a máj sejtjeiből indul ki, és gyakran a máj jobb lebenyében alakul ki.
Mi okozza a hepatoblastomát?
A hepatoblastoma pontos oka a legtöbb esetben nem ismert, és kialakulása nem vezethető vissza egyetlen életmódbeli vagy környezeti tényezőre. Bizonyos genetikai állapotok mellett azonban magasabb lehet a kockázata. Ide tartozik például a Beckwith–Wiedemann-szindróma, a hemihiperplázia és a Simpson–Golabi–Behmel-szindróma. A 18-as triszómiával élő gyermekeknél szintén nagyobb lehet a hepatoblastoma kialakulásának esélye.
Vannak olyan gyerekek, akiket rendszeresen szűrnek hepatoblastomára?
Igen. Egyes, magasabb kockázattal járó genetikai állapotok esetén már a tünetek megjelenése előtt rendszeres ellenőrzésre lehet szükség. Ilyenkor háromhavonta hasi ultrahangot és AFP-vérvizsgálatot végezhetnek a születéstől – vagy a kockázati tényező felismerésétől – négyéves korig. Ennek célja, hogy az esetlegesen kialakuló daganatot minél korábbi állapotban fedezzék fel.
Milyen tünetei lehetnek a hepatoblastomának?
A betegség kezdetben akár tünetmentes is lehet, és előfordulhat, hogy csak akkor okoz panaszokat, amikor a daganat már nagyobbra nőtt. Figyelmeztető jel lehet a hasban tapintható csomó vagy terime, a has megnagyobbodása, hasi fájdalom, étvágytalanság, indokolatlan fogyás, hányinger és hányás. Ezek a tünetek természetesen jóval gyakoribb, nem daganatos betegségek következményei is lehetnek, ezért önmagukban nem jelentik azt, hogy a gyermeknek hepatoblastomája van.
Mi az az AFP, és miért fontos ennél a daganatnál?
Az AFP, vagyis alfa-fetoprotein egy fehérje, amelynek mennyiségét vérvizsgálattal lehet meghatározni. Hepatoblastomában az AFP szintje gyakran jelentősen megemelkedik, ezért fontos szerepe lehet a kivizsgálásban. Az AFP-t nemcsak a diagnózis során vizsgálhatják: a kezelés alatt is követhetik az értékét, mert annak változása információt adhat arról, hogyan reagál a betegség a terápiára. A kezelés után az AFP ellenőrzése a követésnek is része lehet.
Hogyan diagnosztizálják a hepatoblastomát?
A kivizsgálás általában több vizsgálatból áll. A fizikális vizsgálat és a vérvizsgálatok mellett képalkotó eljárásokra is szükség van, amelyek segítségével megállapítható a daganat mérete és elhelyezkedése, illetve az, hogy érint-e más területeket. A képalkotó vizsgálatok közé tartozhat az ultrahang, a CT és az MRI. Az eredmények azért is fontosak, mert a kezelés megtervezésénél alapvető kérdés, hogy a daganat műtéttel teljes egészében eltávolítható-e.
Hová adhat áttétet a hepatoblastoma?
Ha a hepatoblastoma továbbterjed a májon kívülre, leggyakrabban a tüdőben jelennek meg áttétek. A diagnózis felállításakor ezért nemcsak magát a májdaganatot vizsgálják, hanem azt is, hogy a betegség átterjedt-e más szervekre. Az áttétek jelenléte befolyásolja a kezelési tervet és a várható kimenetelt is.
Minden hepatoblastomát meg lehet operálni?
Nem feltétlenül azonnal. Ha a daganat elhelyezkedése és mérete lehetővé teszi, a műtéti eltávolítás fontos része lehet a kezelésnek. Más esetekben először kemoterápiával próbálják csökkenteni a daganat méretét, hogy később eltávolíthatóvá váljon. Ha a daganat nem távolítható el biztonságosan úgy, hogy elegendő egészséges májszövet maradjon, bizonyos esetekben májátültetésre is szükség lehet.
Mi történik, ha már a tüdőben is vannak áttétek?
Az áttétes hepatoblastoma is kezelhető. Ilyenkor kombinált kemoterápiával próbálhatják csökkenteni mind a májban található daganatot, mind a más szervekben lévő áttéteket. Ezt követően képalkotó vizsgálatokkal ellenőrzik, hogy műtéttel eltávolíthatók-e a daganatos területek. Ha a tüdőben lévő áttétek operálhatók, azok műtéti eltávolítása is a kezelés részét képezheti.
Meggyógyulhat egy hepatoblastomás gyermek?
Igen, a hepatoblastoma gyógyítható betegség lehet, különösen akkor, ha a daganat teljes egészében eltávolítható. A gyógyulási esély azonban gyermekenként jelentősen különbözhet. Befolyásolja többek között a daganat kiterjedtsége, mérete és szövettani típusa, az áttétek jelenléte, a nagy erek érintettsége, a kemoterápiára adott válasz, az AFP változása, valamint az, hogy sikerül-e teljesen eltávolítani a daganatot.
A statisztikai adatok ezért csak nagyobb betegcsoportokról adnak képet, egyetlen gyermek várható gyógyulási esélyét nem lehet pusztán egy általános túlélési százalék alapján megjósolni.
Kiújulhat a hepatoblastoma?
Igen, a hepatoblastoma a sikeresnek tűnő első kezelés után is kiújulhat. A további lehetőségeket ilyenkor többek között az határozza meg, hogy hol jelent meg ismét a betegség, milyen kezeléseket kapott korábban a gyermek, illetve eltávolítható-e műtéttel a kiújult daganat. A kezelés része lehet újabb műtét, kombinált kemoterápia, bizonyos esetekben májátültetés vagy más, speciális daganatellenes beavatkozás.
A gyógyulás után is szükség van ellenőrzésekre?
Igen. A kezelés befejezése után hosszú távú követésre van szükség, részben a betegség esetleges visszatérésének felismerése, részben a kezelések késői következményei miatt. A gyermekkori daganatellenes kezelések bizonyos mellékhatásai csak hónapokkal vagy évekkel később jelentkezhetnek. Hepatoblastoma kezelése után többek között a májműködést és a hallást érintő késői problémák is előfordulhatnak, és más hosszú távú következmények ellenőrzésére is szükség lehet. Ezért a daganatmentesség elérése után sem ér véget az orvosi utánkövetés
Kövesse az Egészségkalauz cikkeit a Google Hírek-ben, a Facebook-on, az Instagramon vagy a X-en,Tiktok-on is!
