Hirdetés

Miért kerül 700 millió forintba Zente gyógyszere?

#génterápia #SMA #izomsorvadás #bénulás
2019.09.24.
Hirdetés

Az izomsorvadással küzdő kisfiú életét a világ legdrágább gyógyszere mentheti meg - bár, hosszútávú hatása még nem bizonyított. De miért ennyire drága?

Hirdetés

Zentét a legsúlyosabb, az SMA-1 típusával diagnosztizálták, ami egy rendkívül ritka genetikai betegség: egy hibás gén miatt a szervezet nem termel izomsejteket védő fehérjét, így az izmok lassan elsorvadnak, és 2 éves kort sem érik meg a gyerekek.

Hogyan segít?

Zolgensma névre hallgat az a gyógyszer, amire az egész ország gyűjt a másfél éves Zentének. Még az USA-ban is csak szigorú feltételekkel finanszírozza egy-egy biztosító a csillagászati árral rendelkező gyógyszert, itthon pedig egy másik kezelés adhat okot a reményre az SMA betegek számára, amit egyedi elbírálással, kizárólag gyerekeknek finanszíroz az állam - derül ki a hvg.hu cikkéből.

A Zolgensma génterápiát az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága májusban engedélyeztette, Európában azonban még nem szabadalmaztatták. De jó eséllyel akár már október, november környékén megtörténhet az európai szabadalom is. Ráadásul a szabályok szerint a gyerekek 2 éves koruk előtt kaphatják csak meg, utána már nem.

A génterápia lényege, hogy egy vírust juttatnak be a szervezetbe, amely kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását. A klinikai teszteken 36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti csecsemő vett részt, hivatalos szeptemberi adatok szerint a kezelésben részesülő gyermekek mindegyike javulást ért el - írja a hvg.hu.

Egy másik gyógyszer látszólag olcsóbb

Azt még nem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 év alatt milyen eredményekre vezet majd, de a kutatók véleménye alapján akár 90 százalékos javulást is hozhat. Az egész terápia körülbelül 60 perc alatt lassan lecsepegő, infúziós kezelést jelent.

Egy másik gyógyszer, amit Zente jelenleg kéthetente, injekció formájában, a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) pozitív elbírálásának köszönhetően ingyen kap, szintén jó hatással van a kisfiúra.

A kisfiúra nagyon jó hatással van a kezelés, ennek és a gyógytornának is köszönhető, hogy stabilan tud ülni, akár 25 percig képes a fejét tartani, mosolygós, jókedvű baba. És éppen ezért bíznak benne a szülei, hogy jó általános állapota miatt a génterápiás kezelés segítségével akár tünetmentes is lehet. Hiába tűnik azonban lényegesen olcsóbbnak a Spinraza, mint a Zolgensma, ennek is vannak korlátai - olvasható a hvg.hu-n.

Az injekció 23 millió forintba kerül - alkalmanként, és a betegeknek életük végéig szükségük van rá - vagyis csak látszólag olcsóbb a Novartis gyártotta Zolgensma génterápiánál, amit csupán egyszer kell beadni.

Forrás: HVG

Forrás: HVG
Hirdetés