2 SMA-betegnél a Zolgensma beadása után májelégtelenség alakult ki. Ezt a gyógyszert kapta annak idején Zente is.
A fel nem ismert és kezeletlen SMA az egyik legfőbb genetikai eredetű halálok az újszülötteknél.
Minden ember hordoz genetikai betegséget, csak a többség nem tud róla, mivel nagyon sok genetikai elváltozás egyáltalán nem okoz tünetet.
Van már olyan korszerű genetikai vizsgálat, amivel már a fogantatás előtt fel lehet mérni a szülőpárnál az SMA kialakulásának kockázatát.
Remény és jó hír, hogy áprilistól TB-finanszírozással hamarabb és könnyebben elérhető lesz a Zolgensma, a többszázmillió forintos SMA-elleni gyógyszer.
A Bethesda Gyermekkórházban adták be tegnap reggel az innovatív, egyszeri génterápiás gyógyszert az SMA1 betegségben szenvedő, másfél éves Györök Zentének. Európában 4. alkalommal alkalmazták a génterápiás kezelést
Az izomsorvadással küzdő kisfiú életét a világ legdrágább gyógyszere mentheti meg - bár, hosszútávú hatása még nem bizonyított. De miért ennyire drága?