Mi az a CAR-T-sejtterápia, amelyért orvosok százai mozdultak meg beteg kollégájuk érdekében?

Mi az a különleges CAR-T-kezelés, amelynek eléréséhez egy beteg kollégájukat a Vakcinainfó - Az orvos válaszol csoport tanácsadó orvosai közül is többen adománnyal támogatták?

A debreceni egyetemi közösség egy emberként mozdult meg az Aneszteziológiai és Intenzív Terápiás Klinika 39 éves szakorvosa, dr. Subecz Levente gyógyulásáért. A fiatal gyógyítónál 2025 tavaszán diagnosztizálták a betegséget, ám a műtéti beavatkozást és a kemoterápiát követően a daganat sajnos kiújult - írta meg a Debreceni Egyetem közleménye alaján a sajtó. A család most egy Kínában elérhető, innovatív CAR-T sejtterápiás kezelésben látja a reményt, amelynek megközelítőleg 70 millió forintos költségére alig néhány nap alatt már a szükséges összeg fele összegyűlt.

Miért kerül több tízmillió forintba egyetlen kezelés?

A gyomorrák az egyik legösszetettebb onkológiai kihívást jelenti a modern orvostudományban. Bár a korai stádiumban felfedezett daganatok esetében a sebészi eltávolítás és a szisztémás kemoterápia kiváló eredményeket érhet el, a kiújuló vagy áttétes esetekben a hagyományos terápiás lehetőségek korlátozottak. Ezen a ponton nyújthatnak áttörést a célzott immunterápiák és a sejtes kezelések.

A gyűjtés fókuszában álló CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) eljárás az immunterápia egyik legfejlettebb formája. A kezelés során a beteg saját T-sejtjeit vonják ki a vérből, majd genetikailag módosítják őket úgy, hogy képesek legyenek felismerni a daganatsejtek felszínén lévő specifikus fehérjéket. A szilárd daganatok, így a gyomorrák esetében Kína úttörő szerepet tölt be a kutatásokban, különösen a Claudin 18.2 fehérjét célzó CAR-T terápiák fejlesztésében.

Így zajlik a többhetes gyógyítási folyamat

A kezelés nem egy egyszerű, ambuláns infúzió beadását jelenti, hanem egy rendkívül szigorúan szabályozott, többhetes folyamatot:

• Sejtgyűjtés (leukaferezis): a beteg véréből egy speciális eljárással kiszűrik a T-sejteket.
• Laboratóriumi átalakítás: a sejteket genetikailag módosítják és felszaporítják, ami általában 3-5 hetet vesz igénybe.
• Előkészítő kemoterápia: a beadás előtt úgynevezett limfodepletáló kemoterápiát alkalmaznak, amely helyet teremt az új sejtek szaporodásához.
• Beadás és megfigyelés: a sejtkészítményt infúzióban kapja meg a beteg, amelyet szoros kórházi és intenzív terápiás felügyelet követ.

Figyelmébe ajánljuk

CAR-T-sejt terápia: így működik a vérrákos betegek reménysugara! Betegtapasztalat videóval

Hogyan segíthet Ön is a gyűjtésben?

A sikeres kezeléshez elengedhetetlen a teljes pénzügyi keret biztosítása. A felajánlásokat banki átutalással teljesíthetik a gyűjtést koordináló dr. Rőfi Mónika számlaszámára (11600006-00000000-93877406), ahol a közlemény rovatba az adományozó e-mail-címét várják. A pénzbeli segítség mellett a visszaváltható palackok után járó összeg felajánlásával is hozzájárulhatnak a gyógyuláshoz a megadott QR-kód beolvasásával.

CAR-T-Sejtterápia - kérdések és válaszok

A CAR-T-sejtterápia az utóbbi évek egyik legjelentősebb onko-hematológiai áttörése. Az interneten olykor „egyetlen infúzióval gyógyító csodakezelésként”, máskor veszélyes „génmanipulációként” jelenik meg. A valóság ennél árnyaltabb: meghatározott betegségekben életmentő, esetenként gyógyulást eredményező kezelés lehet, ugyanakkor kockázatokkal jár, és csak gondosan kiválasztott betegeknek, speciális centrumokban adható.

1. Mi a CAR-T-sejtterápia lényege?

A CAR rövidítés jelentése: chimeric antigen receptor, magyarul kiméra antigénreceptor. A kezelés során általában a beteg saját véréből gyűjtenek ún. T-sejteket. Ezek a speciális immunsejtek természetes körülmények között is képesek felismerni és elpusztítani a szervezetben keletkező kóros, pl. daganatos sejteket. A laboratóriumban olyan új receptort (ez a CAR) építenek a T-sejtekbe, amelynek segítségével azok egy meghatározott felszíni jelet, ún. antigént, ismernek fel a daganatsejteken. A módosított sejteket felszaporítják, majd infúzióban visszaadják a betegnek.

A CAR-T-sejteket ezért gyakran „élő gyógyszernek” nevezik: a beadás után képesek szaporodni, a szervezetben mozogni, célpontjukat megkeresni, és a daganatsejteket elpusztítani.

2. Mi a kezelés biológiai alapja?

A CAR külső része egy meghatározott antigénhez kapcsolódik, belső része pedig aktiváló jelet ad a T-sejtnek. Amikor a CAR-t hordozó T-sejt felismeri a célpontot, aktiválódik, osztódni kezd, gyulladásos jelzőanyagokat termel, és közvetlenül elpusztítja a célsejtet. A „kiméra” szó ebben az esetben NEM emberi és állati sejtek keverékét jelenti, csak arra utal, hogy a mesterséges receptort különböző funkciójú fehérjerészekből építették fel.

3. Ez génterápia? Megváltoztatja a beteg örökítőanyagát?

A CAR-T az úgynevezett fejlett terápiás gyógyszerek közé tartozó sejt- és génterápia.

Ugyanakkor NEM módosítja a beteg egész testének génállományát. A genetikai változtatás kizárólag a szervezetből előzetesen kivett, saját testi T-sejteken, ellenőrzött laboratóriumi körülmények között történik. A módosítás nem érinti a pl. petesejteket vagy a hímivarsejteket, ezért nem öröklődik tovább a gyermekekre.

A gén beviteléhez gyakran módosított vírusvektort használnak. Ez csupán szállítóeszköz, tehát NEM azt jelenti, hogy a beteget fertőző vírussal kezelik.

4. Hogyan zajlik a kezelés?

A CAR-T nem egyszerűen egy infúzió, hanem többhetes kezelési folyamat:

1. 1 A hematológiai és CAR-T-munkacsoport megvizsgálja, hogy a beteg megfelel-e a feltételeknek.
2. 2 Majd egy véradáshoz hasonló eljárással, ún. leukaferezissel T-sejteket gyűjtenek.
3. 3 A sejteket feldolgozzák, genetikailag módosítják, felszaporítják és ellenőrzik. Ez általában több hetet vesz igénybe.
4. 4 Ha szükséges, a gyártás ideje alatt átmeneti, úgynevezett áthidaló kezelést adnak a betegség féken tartására.
5. 5 A beteg néhány napos, úgynevezett limfodepletáló kemoterápiát kap, amely helyet teremt a CAR-T-sejtek szaporodásához.
6. 6 A CAR-T-készítményt rendszerint egyetlen infúzióban beadják.
7. 7 Ezt szoros kórházi megfigyelés, majd hosszú távú ellenőrzés követi. A sejtgyűjtéstől a beadásig a kereskedelmi készítmények előállítása gyakran körülbelül 3-5 hétig tart, de ennél hosszabb is lehet.

5. Milyen betegségekben alkalmazható?

Az Európai Unióban engedélyezett CAR-T-kezelések jelenleg elsősorban az alábbi vérképzőszervi betegségek egyes, pontosan meghatározott formáiban alkalmazhatók:

• gyermekkori, fiatal felnőttkori és felnőttkori, kiújult vagy kezelésre nem reagáló B-sejtes akut lymphoblastos leukaemia (B-ALL)
• különböző agresszív nagy B-sejtes lymphomák, például diffúz nagy B-sejtes lymphoma
• bizonyos esetekben follicularis és köpenysejtes lymphoma
• kiújult vagy többféle kezelésre nem reagáló myeloma multiplex

A pontos javallat készítményenként, életkoronként, betegségtípusonként és a korábbi kezelések számától függően eltér. Az európai engedélyezés ráadásul nem jelenti automatikusan azt, hogy az adott kezelés minden országban (így pl. Magyarországon), minden javallatban azonnal finanszírozott és hozzáférhető.

6. Valóban meggyógyíthatja a daganatos betegséget?

Bizonyos betegségekben igen, de nem minden betegnél.

Kiújult vagy hagyományos kezelésre nem reagáló B-ALL-ben és egyes agresszív B-sejtes lymphomákban a CAR-T-kezelés ún. tartós teljes remissziót, esetenként hosszú távú gyógyulást eredményezhet olyan betegeknél is, akiknek korábban alig maradt kezelési lehetőségük. Más esetekben a kezelés jelentősen visszaszorítja a betegséget és meghosszabbítja az életet, de később visszaesés következhet be. Myeloma multiplexben például rendkívül mély és tartós válasz érhető el, de jelenleg általában nem beszélhetünk biztos végleges gyógyulásról.

A kezelés nem mindenkinél hat tartósan, ugyanis a daganat sajnos elveszítheti a CAR-T által felismert antigént, a sejtek idővel kimerülhetnek, vagy nem maradnak fenn megfelelő ideig a szervezetben.

7. Ki alkalmas CAR-T-kezelésre?

Önmagában a diagnózis nem elegendő. Figyelembe kell venni többek között:

• a betegség pontos típusát és célpontjait
• a korábbi kezeléseket és az azokra adott választ
• a betegség gyorsaságát és aktuális kiterjedését
• a beteg általános állapotát
• a szív, a tüdő, a máj, a vese és az idegrendszer működését
• az aktív fertőzéseket
• azt, hogy biztonságosan elvégezhető-e a sejtgyűjtés és kivárható-e a gyártási idő.

Nem jó megközelítés megvárni, amíg a beteg már rendkívül rossz állapotba kerül. A CAR-T lehetőségét időben, lehetőleg már az előző kezelés sikertelenségének felismerésekor érdemes szakcentrummal megvitatni.

8. Mennyire biztonságos a CAR-T-kezelés?

A kezelés nem veszélytelen. Súlyos, ritkán életveszélyes szövődményeket is okozhat, ezért kizárólag felkészült hematológiai-sejtterápiás centrumban végezhető, ahol intenzív osztályos háttér és a mellékhatások kezeléséhez szükséges gyógyszerek azonnal rendelkezésre állnak.

Ugyanakkor a legjellemzőbb szövődményeket ma már jól ismerjük, aktívan keressük, és korai felismerés esetén az esetek jelentős részében eredményesen kezeljük.

9. Miért kerül ennyire sokba? Hiszen csak egy infúzióról van szó.

• Az infúzió egyszeri, de minden adag egyetlen, konkrét beteg számára készül. A költség része többek között:
• a sejtgyűjtés és -feldolgozás
• a speciális, hőmérséklet-ellenőrzött nemzetközi szállítás
• az egyedi genetikai módosítás és sejtszaporítás
• a rendkívül szigorú gyógyszergyártási és minőségbiztosítási rendszer
• a sterilitási, genetikai, sejtszám- és működési vizsgálatok
• a magasan képzett, több szakmából álló kezelőcsapat
• a kórházi és szükség esetén intenzív osztályos ellátás
• a hosszú távú biztonsági követés
• a fejlesztés, az engedélyezés és a korlátozott gyártókapacitás költsége.

Ez tehát nem egy sorozatgyártott gyógyszer, hanem személyre szabott, élő sejtkészítmény.

Minden beteghez külön gyártási folyamat, dokumentáció és minőség-ellenőrzés tartozik. A kezelés magas ára nem jelenti azt, hogy a jogosult magyar betegnek azt feltétlen saját

zsebből kell megvásárolnia. A hozzáférést és a finanszírozást a kezelőcentrum, illetve az egészségbiztosító az aktuális javallat és szabályozás alapján rendezi.

10. Magyarországon hol érhető el?

A hazai CAR-T-program a Dél-pesti Centrumkórház – Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet Szent László telephelyén, Budapesten épül ki. Az intézmény felnőtt Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztálya 2023 óta végez CAR-T-kezeléseket, és

gyermekbetegeknél is bevezették az eljárást. A központ speciális, GMP-minősítésű sejtgyűjtési és sejtfeldolgozási háttérrel rendelkezik.

A hozzáférés továbbra is korlátozott, és nem minden európai engedéllyel rendelkező készítmény vagy betegségjavallat érhető el automatikusan Magyarországon. A kereskedelmi sejtkészítmények genetikai módosítása jelenleg jellemzően külföldi gyártóhelyen történik.

11. Hogyan kerülhet el valaki a CAR-T-központba?

Az első lépés nem a közvetlen „jelentkezés” vagy a kezelés magánúton történő megvásárlása.

A beteg kezelő hematológusa vagy gyermekhematológusa tekinti át, hogy felmerülhet-e a

CAR-T lehetősége, majd konzultációt kezdeményez a szakcentrummal.

12. Alkalmazható szolid daganatokban vagy autoimmun betegségekben is?

Jelenleg a rutinszerű, engedélyezett alkalmazás túlnyomórészt vérképzőszervi daganatokra korlátozódik.

Szolid daganatokban – például agydaganatokban, petefészek-, vastagbél-, tüdő- vagy hasnyálmirigydaganatokban – számos klinikai vizsgálat zajlik. A legfőbb nehézség, hogy ezekben a daganatokban nehezebb olyan egységes célpontot találni, amely minden daganatsejten jelen van, de az egészséges szöveteken nincs. A daganat környezete emellett gátolhatja a CAR-T-sejtek működését. Egyes korai eredmények biztatóak, de ez még nem rutinkezelés.

Súlyos autoimmun betegségekben – például SLE-ben, szisztémás sclerosisban vagy gyulladásos izombetegségekben – a B-sejtek mély kiirtásával az immunrendszer egyfajta „újraindítását” próbálják elérni. A korai eredmények ígéretesek, de ezek az alkalmazások

egyelőre kutatási fázisban vannak, és nem tekinthetők általánosan hozzáférhető, engedélyezett standard kezelésnek.

13. Melyek a leggyakoribb tévhitek és félreértések?

• „Ez egy oltás.” Nem. Személyre szabott sejt- és génterápia.
• „Mivel immunterápia, nem kell hozzá kemoterápia.” Nem egészen, a CAR-T beadása előtt általában rövid, ún. limfodepletáló kemoterápia szükséges.
• „Egy infúzió, tehát egyszerű ambuláns kezelés.” Nem. Többhetes előkészítés, kórházi megfigyelés és hosszú utánkövetés tartozik hozzá.
• „Minden daganatra hat.” Nem. Jelenleg elsősorban bizonyos B-sejtes vérképzőszervi daganatokban bizonyított.
• „Mindenkit meggyógyít.” Nem, de egyes, más kezelésre már nem reagáló betegeknek tartós remissziót vagy gyógyulási esélyt adhat.
• „A génmódosítás öröklődik / fertőző.” Nem. A módosítás a beteg testen kívül kezelt T-sejtjeit érinti.
• „Ha Európában engedélyezett, Magyarországon automatikusan jár.” Nem. Az elérhetőség a konkrét javallattól, finanszírozástól, gyártási kapacitástól és a beteg

alkalmasságától is függ.

Röviden összefoglalva

A CAR-T-sejtterápia nem csodaszer, de nem is science fiction. Bizonyos, nehezen kezelhető vérképzőszervi daganatokban korszakalkotó, esetenként gyógyító eljárás. A kezelés személyre szabott, rendkívül összetett és költséges, valamint súlyos mellékhatásokkal járhat.

A biztonság kulcsa a megfelelő betegkiválasztás, a tapasztalt centrum, a szoros megfigyelés és a hosszú távú utánkövetés.

Kapcsolódó cikk

Rák: új terápiával bővülhet a vérképzőszervi daganatos betegségek kezelése

Kövesse az Egészségkalauz cikkeit a Google Hírek-ben, a Facebook-on, az Instagramon vagy a X-en,Tiktok-on is!