Májzsugor kezelése: új terápián dolgoznak a kutatók
Világszerte évente 1,2 millió ember hal meg májzsugorban. Az új kezelések kidolgozása döntő fontosságú a májelégtelenségben szenvedők számára - jelenleg a személyre szabott mikrobiom-alapú terápiát vizsgálják a kutatók!
A betegséggel kapcsolatos tudományos kutatások kevesebb, mint 10%-a foglalkozik a májcirrózis dekompenzációjával, illetve az ACLF (acute-on-chronic liver failure, krónikus májbetegségre rakódott akut májelégtelenség) szindrómával.
A halálos kimenetelű májbetegség és májelégtelenség
A végstádiumú krónikus májbetegség (májcirrózis) amellett, hogy sok embert érintő, magas halálozású betegség, komoly gazdasági-társadalmi hatással is bír: jelentős kórházi költséget jelent, a betegek kiesnek a munkából, munkaképtelenné válnak. A betegeknél tünetek jelentkeznek, majd szenvednek, végül - mikor a szervezetük már nem képes tovább tolerálni a máj működési zavarait – belehalnak a betegségbe. Ezért nevezzük ezt dekompenzált májelégtelenségnek (ellentétben a kompenzált májelégtelenséggel).
A betegség dekompenzálódásáról akkor beszélünk, mikor hasvíz (ascites) keletkezik, zavar lép föl az agyi működésben (hepatikus encephalopatia), vagy vérzés jelentkezik az emésztőszervekben (gyomor-bélrendszeri vérzés). A folyamat előrehaladtával bekövetkezik az akut májelégtelenség (ACLF-szindróma), mely halállal végződik. A genetikai hajlam és/vagy különböző fertőzések növelhetik a dekompenzáció esélyét, és gyorsíthatják a betegséglefolyást.
A májrákról és a máj érbetegségeiről bővebb információkat ide kattintva tudhat meg!
A bél mikrobiom tartalmaz minden olyan baktériumot, vírust, parazitát, gombát, archeát, melyek a gyomor-bélrendszerben élnek. A bélflóra megváltozása bélnyálkahártya károsodást okoz, melynek következtében kórokozók juthatnak a szervezetbe (kórokozó transzlokáció), ami szisztémás gyulladáson keresztül elősegíti a májbetegség dekompenzációját, és elősegíti a májelégtelenség (ACLF-szindróma) kialakulását. A Krónikus Májbetegségben Szenvedők Európai Alapítványa (EF-CLIF) jelenlegi, nyugati országokban zajló, többcentrumos vizsgálatában azt igazolta, hogy a bakteriális fertőzések gyakran meggyorsítják a májelégtelenség kialakulását, mely a betegség magas halálozási rátáját eredményezi.
A májcirrózis és májelégtelenség kezelése
A MICROB-PREDICT program célja, hogy az emberi bélflóra feltérképezésével olyan személyre szabott, mikrobiom-alapú kezeléseket fejlesszenek ki, melyek segítségével megelőzhető és kezelhető a májelégtelenség (ACLF-szindróma), és csökken a halálozási ráta. A cél, hogy meghatározzák azokat a tényezőket és mechanizmusokat, melyek hozzájárulnak a májzsugor dekompenzációjához, és májelégtelenséghez vezetnek.
A személyre szabott kezelések kialakításának szükségessége akkor vált nyilvánvalóvá, mikor kiderült, hogy a májcirrózis dekompenzációjában és a májelégtelenség kialakulásában jelentős – egyelőre felderítetlen – egyéni különbségek fedezhetők fel. A vizsgálat lehetőséget nyújt hatékonyabb, egyénspecifikusabb, célzottabb kezelések kialakítására.
Az új terápia kidolgozása
A MICROB-PREDICT célja, hogy az egyének bélflórája alapján olyan specifikus biomarkereket és előrejelző tényezőket azonosítson, amely alapján meghatározható :a) az egészséges, alacsony kockázatú csoport, b) a dekompenzált májbetegség és májelégtelenség kialakulása szempontjából magas kockázatú csoport, valamint c) a terápiás válasz. Ezeken kívül egyéb tényezők befolyásával is számol, úgymint környezeti tényezők (pl. szennyezőanyagokkal való érintkezés), életvitel (pl. dohányzás), étrend (pl. alkoholfogyasztás), társbetegségek, életkor, földrajzi elhelyezkedésből fakadó különbségek és gazdasági-társadalmi tényezők.
Az így összegyűjtött tudás segítségével a klinikusok számára kidolgozhatók új klinikai tesztek, valamint olyan eszközök, melyek segítségével a betegek maguk is fel tudják mérni betegségük súlyosságát (pl. betegágy melletti gyorstesztek -POC- és korszerű nanobioszenzorok okostelefon applikációkhoz). A MICROB-PREDICT vizsgálat a fentieken túl egy már jelenleg zajló, randomizált klinikai vizsgálat (ALB-TRIAL) eredményeit felhasználva próbál további biomarkereket azonosítani a humán albuminra adott terápiás válasz előrejelzésére.
Összefoglalva, a 6 éves program a tüneti kezelés helyett a tényszerű, ajánlásokon alapuló gyógymódokra koncentrál, melynek célja, hogy a célzott, hatékony, egyénspecifikus terápiákkal csökkentse mind a betegek, mind pedig az egészségügyi rendszer jelentős terheit.
A MICROB-PREDICT program stratégiai igazgatója Prof. Dr. Jonel Trebicka, PhD, (EF-CLIF tagja). A kezdeti találkozóra a hónap végén, 2019. január 28-30 között Barcelonában, Spanyolországban kerül sor.
Íme a 22 európai intézet, melyek közös összefogással harcolnak a végstádiumú májbetegség és májelégtelenség ellen személyre szabott mikrobiom-alapú terápiák kidolgozásával.
• Academisch Ziekenhuis Leiden (Leiden University Medical Center, LUMC)
• Biobyte Solutions GmbH (Biobyte)
• Commissariat à l’Energie Atomique et aux Energies Alternatives (CEA)
• concentris research management GmbH (concentris)
• Debreceni Egyetem (University of Debrecen, UNIDEB)
• European Association for The Study of the Liver (EASL)
• European Foundation for The Study of Chronic Liver Failure (EF-CLIF)
• European Liver Patients Association (ELPA)
• European Molecular Biology Laboratory (EMBL)
• Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica (FCRB)
• Fundació Institut Català de Nanociència i Nanotecnologia (ICN2)
• Institut National De La Recherche Agronomique (INRA)
• Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt Am Main (GUF)
• Katholieke Universiteit Leuven (KUL)
• King’s College London (KCL)
• Max-Planck-Gesellschaft zur Förderung der Wissenschaften e.V. (MPG)
• Odense Universitetshospital (OUH)
• Universitat de Barcelona (UB)
• Universitetet I Oslo (UiO)
• University College London (UCL)
• University of Copenhagen (UCPH)
• Vaiomer SAS (Vaiomer)
