Ezeket látta már?

Itt a világ legdrágább gyógyszere - ritka genetikai betegség ellen fejlesztették ki

Gyógyszerterápia
2024. március 27. 08:34
világ legdrágább gyógyszere

Ennyibe kerül a csecemőket sújtó ritka betegség géntárápiája: 4,25 millió dollár, azaz több mint másfél millió forint az ára.

A gyógyításért kifizetett ár soha nem volt még ilyen magas – állípítja meg a Quartz cikke. A súlyos és genetikai betegségek kezelését fejlesztő Orchard Therapeutics gyógyszergyár néhány nappal azután határozta meg új Lenmeldy terápiájának nagykereskedelmi árát, hogy azt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta .

Az Orchard Therapeutics ritka és súlyos betegségek elleni génterápiákat fejleszt. A vállalat nemrég kapott engedélyt új, Lenmeldy nevű gyógyszerének piacra dobásához. A gyógyszerről az Orvostovábbképző Szemle is írt, kifejezetten a metakromatikus leukodisztrófia (MLD) ritka örökletes betegsége ellen fejlesztették ki. Az ára is párját ritkítja: jelenleg a világ egyik legdrágább gyógyszereként tartják számon.

Mi a a Libmeldy

és mikor engedélyezték készítményt?

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) október 15-én fogalmazott meg pozitív véleményt a metakromatikus leukodisztrófia (MLD) kezelésére szolgáló Libmeldy génterápiás készítményre. A Libmeldy hatóanyagát a beteg gyermek saját őssejtjei alkotják, amelyeket úgy módosítanak, hogy az ARSA gén működő másolatait tartalmazzák. A készítményt egyetlen egyszer kell beadni intravénás injekció formájában. A Libmeldy 2007-ben már megkapta az EMA-tól a ritka betegségek gyógyszere (orphan medicine) minősítést.

Az eddigi tapasztalatok szerint minél korábban adják be a diagnózist követően a készítményt, annál hatásosabb a kezelés – itt a nehézséget az okozza, hogy a leghatásosabbnak akkor bizonyult a terápia, amikor még a tünetek megjelenése előtt sikerült beadni. Sajnos azokban a betegekben (és ez különösen az EJ, azaz korai gyermekkori formára vonatkozik), akiknél már tünetek észlelhetők, a kezelés jóval kevésbé bizonyult hatásosnak. Ilyen esetekben a motoros funkcióvesztés lelassult ugyan, de nem állt meg, a kognitív funkciókat viszont sikerült szinten tartani.

Ezért az MLD EJ formájában a tudományos bizottságának ajánlása szerint a kezelés akkor lehet a legelőnyösebb, ha a még járóképes, és a érintetlen kognitív funkciókkal rendelkező beteg kapja.

A készítmény legfőbb mellékhatása, hogy csökkentheti a fertőzésekkel szembeni ellenálló-képességet.

Mi az MLD?

A ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD, metachromatic leukodystrophy) az Európai Unióban húszezer emberből 1-et érint, ami azt jelenti, hogy kevesebb, mint 25 ezer beteget tartanak nyilván. Jelenleg nem létezik kielégítő terápia a betegség ellen, a betegek csak átmeneti tüneti kezelésekben részesülhetnek. Az MLD-t egy arilszulfatáz-A nevű enzim hiánya okozza, ami egyetlen gén hibás működésének következtében alakul ki.

A MLD-vel született csecsemők kezdetben egészségesnek tűnnek, de egy- vagy kétéves korukban fejlődésük lelassul, agyuk egy része sorvadni kezd, és járási nehézségekkel, valamint értelmi képességeik lassulásával küzdenek.

A Libmeldy néven Európában forgalmazott génterápiás készítmény esetében a betegek saját csontvelőjükből vagy mobilizált perifériás véréből gyűjtenek hematopoetikus őssejteket, amelyeket kezelnek, majd infúzióval visszaadják a beteg szervezetébe. Ez segíti a szervezetet abban, hogy elkezdje a hiányzó enzim előállítását.

<KÖVETKEZŐ CIKK>

Az autoimmun betegségek közül ezek azok, amikre nincs gyógymód



EGÉSZSÉGKALAUZ DOSSZIÉ

Kövesse az Egészségkalauz cikkeit a Google Hírek-ben , a Facebook-on, az Instagramon vagy a X-en, Tiktok-on is!

Forrás: EgészségKalauz
# legdrágább # gyógyszer # géntárápia # Lenmeldy # MLD # metachromatic leukodystrophy

TÜNETKERESŐ

pulzus ikon

Milyen betegségre utalhatnak a tünetei?

keresés

Keresés, pl. fejfájás

Írja be a keresőmezőbe a tünetet vagy kattintson a testmodellen arra a testrészre, ahol a tüneteket észleli.

emberi test ábra

Mi a tünetkereső?

Ingyenes tünetellenőrző, ami percek alatt segíthet beazonosítani a problémáját!

Adja hozzá a Híreket a Google hírfolyamához
Tünetkereső illusztráció Tünetkereső Orvos válaszol illusztráció Orvos válaszol Gyógyszerkereső illusztráció Gyógyszerkereső Kalkulátorok illusztráció Kalkulátorok

Extra ajánló

Értesüljön legújabb híreinkről hírlevelünkből

Legnépszerűbb

egészségkalauz logo

TÜNETKERESŐ

pulzus ikon

Milyen betegségre utalhatnak a tünetei?

keresés

Keresés, pl. fejfájás

Keresés