Új korszak kezdődhet a melanoma kezelésében: először bizonyult sikeresnek III. fázisú vizsgálatban egy olyan mRNS-terápia, amelyet minden beteg számára a saját daganatának genetikai jellemzői alapján készítenek el. Az eredmény fontos mérföldkő lehet a személyre szabott rákgyógyításban.
- Először bizonyult sikeresnek egy személyre szabott, mRNS-alapú daganatterápia a melanoma kezelésében egy III. fázisú vizsgálatban.
- A kezelés a beteg saját daganatának genetikai jellemzői alapján készül, és jelentősen csökkenti a kiújulás és távoli áttét kockázatát.
- A kombinált terápia hatékonyabbnak bizonyult a pembrolizumab önálló alkalmazásához képest, új biztonságossági problémát nem tapasztaltak.
- A módszer még vizsgálati fázisban van, részletes adatokat a közeljövőben terveznek bemutatni és a gyógyszerhatósággal egyeztetni.
- Ez a mérföldkő közelebb visz a személyre szabott daganatkezelésekhez, de még további kutatások szükségesek más daganattípusokban is.
Fontos eredményt értek el a melanóma kezelésében: először bizonyult sikeresnek III. fázisú klinikai vizsgálatban egy személyre szabott, mRNS-alapú daganatterápia. A módszer különlegessége, hogy minden beteg számára a saját daganatának genetikai jellemzői alapján készítik el a kezelést.
A beteg saját daganatához igazítják a terápiát
A Merck és a Moderna augusztus 19-i bejelentése szerint pozitív eredménnyel zárult az INTerpath-001 vizsgálat előre meghatározott időközi elemzése. A kutatásban 1137, magas kiújulási kockázatú melanomás beteg vett részt, akiknek daganatát előzőleg műtéttel teljesen eltávolították.
Az egyik csoport a pembrolizumab nevű, már alkalmazott immunterápia mellett intismeran autogene nevű személyre szabott mRNS-kezelést kapott, míg a másik csoport pembrolizumabot és placebót.
A kombinált kezelés jobban teljesített: csökkent a betegség kiújulásának, illetve a távoli áttétek kialakulásának kockázata. A fejlesztők szerint új biztonságossági problémát sem észleltek.
Hogyan működik a személyre szabott mRNS-kezelés?
A kezeléshez először megvizsgálják a beteg daganatának genetikai állományát. Olyan eltéréseket keresnek, amelyek alapján az immunrendszer megkülönböztetheti a rosszindulatú sejteket az egészségesektől.
Ezután az adott beteg számára egyedileg készítenek mRNS-terápiát, amely lényegében megmutatja az immunrendszernek, milyen daganatra jellemző célpontokat keressen. A cél az, hogy a T-sejtek könnyebben felismerjék és elpusztítsák az esetlegesen visszamaradt tumorsejteket.
Az eljárást gyakran „rákvakcinának” nevezik, de ez nem olyan oltás, amely egészséges embereknél megelőzi a melanomát. Már daganatos betegséggel kezelt emberek terápiájáról van szó, amelynek célja a betegség visszatérésének megakadályozása.
Miért számít mérföldkőnek?
A személyre szabott mRNS-kezelés már egy korábbi, kisebb vizsgálatban is ígéretesnek bizonyult. A Journal of Clinical Oncology folyóiratban közölt ötéves eredmények szerint a kombináció 49 százalékkal csökkentette a kiújulás vagy halál relatív kockázatát, a távoli áttét vagy halál relatív kockázata pedig 59 százalékkal volt kisebb a pembrolizumab önmagában történő alkalmazásához képest.
A mostani eredmény azonban ennél is jelentősebb, mert először bizonyult eredményesnek személyre szabott mRNS-alapú daganatterápia III. fázisú vizsgálatban. Ez az a kutatási szakasz, amely rendszerint kulcsfontosságú egy új kezelés későbbi engedélyezéséhez.
Még nem elérhető kezelésről van szó
Az eredmény biztató, de egyelőre nem jelenti azt, hogy az új terápia már rutinszerűen alkalmazható. Az intismeran továbbra is vizsgálati kezelés, és a III. fázisú kutatás részletes számait még nem publikálták.
A következő fontos lépés annak megismerése lesz, pontosan mekkora előnyt jelent a betegek számára, milyen mellékhatásokkal jár, és hosszabb távon javítja-e az össztúlélést. A fejlesztők a részletes adatokat egy közelgő orvosi kongresszuson tervezik bemutatni, majd a gyógyszerhatóságokkal is egyeztetnek.
A technológiát ráadásul nemcsak melanomában vizsgálják: más daganattípusokban is folynak klinikai kutatások. Egyelőre azonban nem tudjuk, hogy ezekben is megismételhető-e a mostani siker.
Az eredmény mindenesetre fontos lépés egy régóta kutatott cél felé: olyan daganatkezelések felé, amelyeket nem csupán a rák típusa, hanem az adott beteg daganatának egyedi genetikai sajátosságai alapján választanak meg.
Új remény a daganatos betegeknek: már embereken is tesztelik a rákellenes mRNS vakcinát
Gyakori kérdések a személyre szabott mRNS-terápiáról
Mennyi idő alatt készülhet el egy személyre szabott mRNS-kezelés?
Mivel nem kész, minden betegnek azonos formában adható gyógyszerről van szó, először daganatmintára, genetikai elemzésre és a megfelelő célpontok kiválasztására van szükség. Ezután készülhet el az adott betegre szabott mRNS-készítmény, így a folyamat összetettebb, mint egy hagyományos gyógyszer felírása.
Minden melanomás beteg számára megfelelő lehet?
Nem feltétlenül. A mostani vizsgálat meghatározott betegcsoportban, műtéttel teljesen eltávolított, magas kiújulási kockázatú melanoma esetén értékelte a kezelést. Ha a terápia engedélyt kap, a hatósági jóváhagyás és a szakmai ajánlások határozzák majd meg, pontosan kiknél alkalmazható.
Az mRNS megváltoztathatja a beteg DNS-ét?
Nem. Az mRNS a sejtek számára átmeneti információt hordoz, és nem épül be a DNS-be. A szervezet idővel lebontja, ezért a kezelés működését nem úgy kell elképzelni, mint a beteg genetikai állományának átírását.
Ugyanaz az mRNS-technológia, mint amit a Covid-vakcináknál alkalmaztak?
Az alapelvben vannak hasonlóságok, hiszen mindkét esetben mRNS segítségével adnak át információt a sejteknek. A cél azonban egészen más: itt nem egy vírus elleni megelőző immunválaszt szeretnének kialakítani, hanem az adott beteg daganatára jellemző célpontok felismerésére próbálják ráirányítani az immunrendszert.
Ha a daganatot már eltávolították, miért van szükség további kezelésre?
Egy sikeres műtét után is maradhatnak a szervezetben olyan mikroszkopikus daganatsejtek, amelyek képalkotó vizsgálatokkal nem feltétlenül mutathatók ki. Magas kiújulási kockázat esetén ezért alkalmazhatnak műtét utáni, úgynevezett adjuváns kezelést, amelynek célja a betegség visszatérésének kockázatát mérsékelni.
Mikor derülhet ki, hogy az mRNS-terápia más daganatok ellen is működik-e?
Ehhez minden daganattípusban külön klinikai vizsgálatokra van szükség. Egy melanomában elért eredmény önmagában nem bizonyítja, hogy ugyanez a módszer például tüdő-, vese- vagy más daganat esetében is hatásos lesz.
Kövesse az Egészségkalauz cikkeit a Google Hírek-ben, a Facebook-on, az Instagramon vagy a X-en,Tiktok-on is!
