ELFABRIO 2 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.

Betegtájékoztató

1. Milyen típusú gyógyszer az Elfabrio és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Az Elfabrio a pegunigalzidáz-alfa nevű hatóanyagot tartalmazza, és enzimpótló kezelésként alkalmazzák igazolt Fabry-betegséggel élő felnőtteknél. A Fabry-betegség egy ritka genetikai betegség, amely a test számos részét érintheti. Fabry-betegséggel élő betegeknél egy zsírtermészetű anyag nem távolítódik el a szervezet sejtjeiből, hanem felhalmozódik az erek falában, ami szervi elégtelenséget okozhat. Ez a zsírtermészetű anyag felhalmozódik a beteg sejtjeiben, mert nincs elég α-galaktozidáz-A nevű enzimük, amely a lebontásért felelős. Az Elfabrio-t hosszú távon alkalmazzák ezen enzim kiegészítésére vagy pótlására olyan felnőtt betegeknél, akiknél Fabry-betegséget diagnosztizáltak.


2. Tudnivalók az Elfabrio alkalmazása előtt

Ne alkalmazza az Elfabrio-t
- ha allergiás a pegunigalzidáz-alfára vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Elfabrio alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.

Ha Önt Elfabrio-val kezelik, mellékhatást tapasztalhat a gyógyszer beadásához használt infúzió alkalmazása alatt vagy közvetlenül azt követően (lásd 4. pont). Ez egy úgynevezett infúzióval kapcsolatos reakció, amely néha súlyos is lehet.

- Az infúzióval kapcsolatos reakciók közé tartozik a szédülés, a fejfájás, a hányinger, az alacsony vérnyomás, a fáradtság és a láz. Ha infúzióval kapcsolatos reakciót tapasztal, azonnal forduljon kezelőorvosához.
- Ha infúzióval kapcsolatos reakciója van, további gyógyszereket kaphat a reakció kezelésére vagy a jövőbeni reakciók kialakulásának megelőzésére. Ezek a gyógyszerek lehetnek allergia kezelésére használt gyógyszerek (antihisztaminok), láz kezelésére szolgáló gyógyszerek (lázcsillapítók) és gyulladáscsökkentő gyógyszerek (kortikoszteroidok).
- Ha az infúzióval kapcsolatos reakció súlyos, kezelőorvosa azonnal leállítja az infúziót, és megkezdi a megfelelő orvosi kezelést, vagy lelassítja az infúzió beadási sebességét.
- Ha az infúzióval kapcsolatos reakciók súlyosak és/vagy a gyógyszer hatása megszűnik, kezelőorvosa vérvizsgálatot fog végezni annak ellenőrzésére, hogy vannak-e olyan ellenanyagok a vérében, amelyek befolyásolhatják a kezelés kimenetelét.
- Legtöbbször még akkor is megkaphatja az Elfabrio-t, ha infúzióval kapcsolatos reakciót tapasztal.

Nagyon ritka esetekben előfordulhat, hogy az Ön immunrendszere nem ismeri fel az Elfabrio-t, ami immunológiai vesebetegséghez (membranoproliferatív glomerulonefritiszhez) vezet. A klinikai vizsgálatok során csak egy ilyen eset fordult elő, és az egyetlen jelentett tünet a vesefunkció átmeneti csökkenése volt a vizeletben feleslegben megjelenő fehérjékkel. A tünetek a kezelés leállításával megszűntek.

Gyermekek és serdülők
Ez a gyógyszer nem alkalmazható gyermekeknél és serdülőknél. Az Elfabrio biztonságosságát és hatásosságát 0 és betöltött 18 éves gyermekek és serdülők esetében nem igazolták.

Egyéb gyógyszerek és az Elfabrio
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Terhesség és szoptatás
Nem alkalmazhatja az Elfabrio-t, ha terhes, mert az Elfabrio terhes nőknél történő alkalmazásával kapcsolatban nincs tapasztalat. Ha Ön terhes, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.

Nem ismert, hogy az Elfabrio kiválasztódik-e az anyatejbe. Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát, ha jelenleg szoptat vagy tervezi, hogy szoptatni fog. Az Elfabrio alkalmazása előtt kezelőorvosa segíteni fog eldönteni, hogy a szoptatást függesztik-e fel, vagy megszakítják-e a kezelést, figyelembe véve a szoptatás előnyét a gyermeke, valamint az Elfabrio előnyét az Ön szempontjából.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

Az Elfabrio szédülést vagy forgó érzést okozhat. Ha szédül vagy forgó érzést tapasztal az Elfabrio alkalmazásának napján, ne vezessen gépjárművet, illetve tartózkodjon a gépek kezelésétől, amíg jobban nem érzi magát.

Az Elfabrio nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 46 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz 10 ml-es injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 2%-ának felnőtteknél.
Ez a gyógyszer 11,5 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz 2,5 ml-es injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 1%-ának felnőtteknél.


3. Hogyan kell alkalmazni az Elfabrio-t

Ezt a gyógyszert csak a Fabry-betegség vagy más hasonló betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett szabad alkalmazni, és csak egészségügyi szakember adhatja be.

A gyógyszer ajánlott adagja 1 mg/ttkg kéthetente egyszer alkalmazva.
Kezelőorvosa tanácsolhatja Önnek, hogy a kezelés otthon történjen, feltéve, hogy megfelel bizonyos feltételeknek. Kérjük, forduljon kezelőorvosához, ha otthon szeretné a kezelést alkalmazni.

Lásd az egészségügyi szakembereknek szóló információkat a betegtájékoztató végén.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A legtöbb mellékhatás az infúzió beadása alatt vagy röviddel azután jelentkezik ("infúzióval kapcsolatos reakció", lásd 2. pont: "Figyelmeztetések és óvintézkedések").

Az Elfabrio-kezelés alatt a következő reakciókat észlelheti:

Súlyos kimenetelű mellékhatások

Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 embert érinthet):
- túlérzékenység és súlyos allergiás reakció (tünete lehet: a légúti izmok túlzott és elhúzódó összehúzódása, ami légzési nehézséget okoz (hörgőgörcs), az arc, a száj és a torok duzzanata, sípoló légzés, alacsony vérnyomás, csalánkiütés, nyelési nehézség, bőrkiütés, légszomj, kipirulás, mellkasi kellemetlen érzés, viszketés, tüsszögés és orrdugulás).

Ha ezek a mellékhatások jelentkeznek, azonnal forduljon orvoshoz, és állítsa le az infúziót. Szükség esetén kezelőorvosa gyógyszeres kezelést fog adni Önnek.

Egyéb mellékhatások többek között

Gyakori (10-ből legfeljebb 1 embert érinthet)
- infúzióval kapcsolatos reakciók
- gyengeség
- émelygés (hányinger)
- bőrkiütés
- hasi fájdalom
- szédülés
- fájdalom
- mellkasi fájdalom
- fejfájás
- izomfájdalom és ízületi fájdalom
- zsibbadás, bizsergés vagy tűszúrásérzés (paresztézia)
- viszketés
- hasmenés
- hányás
- hidegrázás
- bőrpír (eritéma)
- forgó érzés (szédülés), izgalom, ingerlékenység vagy zavartság
- normál szívritmus megváltozása
- izgatottság

Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 embert érinthet)
- remegés (tremor)
- magasvérnyomás (hipertenzió)
- hörgőgörcs (a hörgőizom összehúzódása a légutak elzáródásához vezethet) és légzési nehézség
- torokirritáció
- emelkedett testhőmérséklet
- alvászavar (inszomnia)
- nyugtalan láb szindróma
- idegkárosodás a karban és lábban, amely fájdalmat vagy zsibbadást, égő érzést és bizsergést okoz (perifériás neuropátia)
- idegi fájdalom (neuralgia)
- égő érzés
- kipirulás
- a gyomorsav visszajutása a nyelőcsőbe (úgynevezett gasztro-özofageális reflux betegség)
- a gyomor belső rétegének gyulladása (diszpepszia)
- emésztési zavar
- szelesség (puffadás)
- csökkent izzadás (hipohidrózis)
- immunológiai vesebetegség, amely fokozott mennyiségű fehérje jelenlétét okozza a vizeletben és a veseműködés károsodásához vezet (membranoproliferatív glomerulonefritisz)
- krónikus vesebetegség
- fokozott mennyiségű fehérje jelenléte a vizeletben (proteinuria)
- szövetkárosodás, mert a szokásosan vénába beadott gyógyszer szivárog vagy véletlenül a környező szövetbe kerül (az infúzió helyén történő extravazáció)
- a lábszár vagy a kéz duzzanata (ödéma)
- karok vagy lábak duzzanata
- influenzaszerű betegség
- orrdugulás és tüsszögés
- az infúzió beadási helyén jelentkező fájdalom
- laborvizsgálattal mérve a vérben emelkedett a májenzimek és húgysav szintje, magasabb a vizelet fehérje/kreatinin arány, a vizeletben magasabb a fehérvérsejtszám
- testsúlynövekedés
- alacsony vérnyomás (hipotenzió)
- alacsony szívfrekvencia (bradikardia)
- a szívkamra falának megvastagodása

Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül:
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest
honlap: https://nngyk.gov.hu
elektronikus úton történő mellékhatás-bejelentés: https://mellekhatas.nngyk.gov.hu/
e-mail: adr.box@nngyk.gov.hu
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell az Elfabrio-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A címkén és a dobozon feltüntetett lejárati idő "EXP" után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó.

Hígítás után a hígított oldatot azonnal fel kell használni. Ha nem használják fel azonnal, a hígított oldat legfeljebb 24 órán át hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) vagy legfeljebb 8 órán át szobahőmérsékleten (25 °C alatt) tárolható.

Ne használja ezt a gyógyszert, ha részecskéket lát benne vagy elszíneződést észlel.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz az Elfabrio?
- A készítmény hatóanyaga a pegunigalzidáz-alfa. 20 mg pegunigalzidáz-alfát tartalmaz 10 ml koncentrátumot tartalmazó injekciós üvegenként vagy 5 mg pegunigalzidáz-alfát tartalmaz 2,5 ml koncentrátumot tartalmazó injekciós üvegként (2 mg/ml).
- Egyéb összetevők: trinátrium-citrát-dihidrát, citromsav és nátrium-klorid (lásd 2. pont: "Az Elfabrio nátriumot tartalmaz").

Milyen az Elfabrio külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Átlátszó és színtelen oldat átlátszó üvegből készült injekciós üvegben, gumidugóval és lepattintható alumínium kupakkal lezárva.

Kiszerelések: 1, 5 vagy 10 db injekciós üveg.

Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2026.01.20.